Zorgverzekeraar CZ intensief betrokken bij nieuw vergoedingsmodel voor kankerbehandeling op maat

13 juni 2019

Deze week verschijnt in tijdschrift Medisch Contact een wetenschappelijke publicatie van een onderzoek hierover waarvan beide medisch adviseurs ook eerste auteur zijn. Onderzoeksleider is Emile Voest van het Antoni van Leeuwenhoek. De publicatie verscheen eerder eind april in een internationaal wetenschappelijk tijdschrift, Annals of Oncology.

Het nieuwe model gaat gebruikt worden in een pilot. De pilot gaat lopen in een klinische studie waaraan 30 Nederlandse ziekenhuizen meedoen. De afspraken voor de pilot gelden niet alleen voor CZ-verzekerden. De andere zorgverzekeraars scharen zich achter het initiatief. Oncologen, geneesmiddelenproducenten, zorgverzekeraars en het Zorginstituut willen er nu samen voor zorgen dat patiënten met een zeldzaam moleculair tumorprofiel toegang kunnen krijgen tot kankergeneesmiddelen waarbij zij in een klinische studie baat blijken te hebben, hoewel die niet voor hun kankertype zijn ontwikkeld. Om deze patiënten toch toegang te geven tot zo’n geneesmiddel, hebben genoemde partijen het financieringsmodel op maat van de patiënt bedacht waarbij de fabrikant van het middel en de zorgverzekeraar samen de financiële risico’s delen: de fabrikant betaalt het medicijn in de studiefase en de zorgverzekeraar vergoedt het vervolgens voor patiënten bij wie het blijkt te werken: een pay for performance-model. Hoe dit model precies werkt, is te zien in de .

Anke Pisters – van Roy licht toe waarom zij en Sahar zich hier zo hard voor hebben gemaakt. Anke: ‘We weten inmiddels steeds beter dat oncologische behandelingen bij de ene patiënt wel aanslaan en bij de andere helemaal niet. De gemiddelde patiënt bestaat niet. We gaan in de zorg echt naar behandelen op maat, ook op basis van biologische kenmerken. Zo zien we in ons werk bij CZ dat bij ernstig zieke mensen soms behandelopties worden geprobeerd die we volgens de zorgverzekeringswet nu niet mogen vergoeden. Dit terwijl die bepaalde persoon er misschien wel enorm baat bij kan hebben. Nu we steeds meer op maat kunnen kijken of iets aanslaat, zou de betaling ook veel meer op maat kunnen. Dat past nu nog niet binnen de wet. Dat stelt zorgverzekeraars voor nare dilemma’s. Met de afspraken die we nu maken hopen we niet alleen de patiënten in de pilot meer te bieden, we hopen natuurlijk ook op een brede doorbraak naar niet alleen behandelen op maat maar ook naar financiering op maat zodat de zorgverzekeraar pas vergoed als een behandeling bij die bepaalde persoon werkt.'

Het wordt steeds duidelijker dat elke tumor biologisch uniek is en dat de behandeling daarom steeds vaker afgestemd moet worden op de individuele patiënt. Soms heeft een tumor bijvoorbeeld een DNA-afwijking die heel zeldzaam is voor de meeste tumorsoorten. Er ís dan soms een medicijn dat op deze afwijking inspeelt, maar dat is niet voor al die tumorsoorten geregistreerd.

In 2016 werd daarom in Nederland een bijzondere klinische studie gestart: de DRUP-studie. DRUP staat voor ‘Drug Rediscovery Protocol’. In deze studie krijgen kleine groepjes patiënten, alle met een zeldzaam moleculair tumorprofiel, geneesmiddelen toegediend die al geregistreerd zijn voor een andere kankersoort maar niet voor die van hen. Voor deze patiënten zijn geen andere behandelopties meer.

Het doel van de DRUP-studie is: onderzoeken of de medicijnen ook voor deze patiënten werkzaam en veilig zijn. Dit kan niet worden onderzocht in gebruikelijke grootschalige geneesmiddelenstudies, daarvoor zijn de patiënten-aantallen veel te klein.

Emile Voest, medisch directeur van het Antoni van Leeuwenhoek en een van de onderzoeksleiders van de DRUP-studie: ‘Al bij de start van de DRUP-studie rees de vraag: stel dat het geneesmiddel werkt bij een patiënt, hoe zorgen we er dan voor dat die patiënt er vervolgens ook toegang toe krijgt? Het is immers niet geregistreerd voor zijn of haar indicatie.’

Uit de DRUP-studie is nu gebleken dat het immuuntherapie medicijn nivolumab, dat o.a. wordt ingezet voor de behandeling van melanoom, ook effectief is bij 67% van de 30 patiënten met andere kankertypes dan waarvoor het geneesmiddel is geïndiceerd, die echter een specifieke DNA-afwijking delen. Dit is een veelbelovende uitkomst. Maar het studiecohort is gesloten en het zogenoemde off label-gebruik van nivolumab wordt buiten studieverband niet vergoed. Dit betekent dat nieuwe patiënten met dezelfde DNA-afwijking geen toegang zouden hebben tot deze behandeling. Wat nu?

De betrokken partijen – oncologen, fabrikant, Zorginstituut en zorgverzekeraars - gingen om de tafel zitten en bedachten een manier om deze patiënten toch toegang te geven tot het medicijn.

Aan de DRUP-studie wordt een extra fase geplakt waarin nieuwe patiënten uit Nederlandse ziekenhuizen met een vergelijkbaar tumorprofiel kunnen worden opgenomen. Per patiënt zal daarin de effectiviteit en veiligheid van het geneesmiddel worden beoordeeld. In deze fase van 16 weken staat de fabrikant van het middel - in dit geval nivolumab van Bristol-Myers Squibb - garant voor de medicatiekosten. Als na 16 weken het middel effectief en veilig blijkt voor deze individuele patiënten, vergoedt de zorgverzekeraar hun verdere behandeling. Fabrikant en zorgverzekeraar dragen daarmee samen het financiële risico.

Grootschalige vergelijkende geneesmiddelenstudie, meestal voorwaarde voor goedkeuring van een medicijn voor een nieuwe indicatie, zijn voor deze zeldzame tumoren niet mogelijk. Omdat van de hele behandeling in de DRUP-studie alle informatie, zoals behandeluitkomsten en DNA-profiel, systematisch verzameld wordt, bouwen onderzoekers en ziekenhuizen toch bewijskracht op. Systematisch brengen ze zo de effectiviteit en veiligheid van deze therapie-op-maat in kaart. De zorg van de individuele patiënt wordt daarmee onderbouwd en verbeterd, ook door de juiste plaatsbepaling in richtlijnen voor behandeling en vergoeding.

Pauline Evers, belangenbehartiger Geneesmiddelen bij de Nederlandse Federatie van Kankerpatiënten, zegt heel blij te zijn met dit breed gedragen initiatief: ‘Voor kankerpatiënten met een zeldzame mutatie in het DNA komt een nieuwe toepassing van een bestaand geneesmiddel in onderzoek-setting beschikbaar. De unieke samenwerking tussen onderzoekers, het Zorginstituut, zorgverzekeraars en de farmaceutische industrie zorgt ervoor dat deze behandeling op een financieel verantwoorde manier toegankelijk wordt. De kosten voor de behandeling worden gedeeld. De toekomst moet uitwijzen of dit alternatieve ontwikkeltraject in specifieke gevallen kan leiden tot een kwalitatief en financieel beter gestroomlijnde introductie van nieuwe toepassingen van geneesmiddelen.’